Patiëntgerichte innovatie: Kan Europa de leiding nemen?

Sinds mijn jeugd in Italië ben ik gefascineerd door de werking van het menselijk lichaam — een nieuwsgierigheid die mij naar medisch onderzoek heeft geleid. Ik heb altijd mensen willen helpen. Door het ontdekken van nieuwe medicijnen kunnen we mogelijk miljoenen patiënten helpen.

Wat mij drijft — en zoveel andere wetenschappers in Europa en over de hele wereld — is de wens om nieuwe therapieën te vinden die het leven van mensen verbeteren, vooral op gebieden waar momenteel een onvervulde behoefte bestaat.

Een persoonlijk voorbeeld is mijn passie voor psychiatrische ziekten, die voortkomt uit het getuigen van het diepe lijden dat ze niet alleen bij de patiënten, maar ook binnen gezinnen veroorzaken. De wereldwijde stijging van geestelijke gezondheidsproblemen baart me grote zorgen en vereist dringende aandacht.

Focus op wat belangrijk is voor patiënten

In de huidige Europese beleidsdiscussies wordt de term ‘onvervulde medische behoefte’ vaak gedefinieerd aan de hand van een eenvoudige vraag: Zal de behandeling de persoon langer in leven houden? Overleving is uiteraard een belangrijke maatstaf, maar het is niet de enige. Ook de ziektelast en de kwaliteit van leven van de patiënt moeten worden overwogen.

Bijvoorbeeld, een huidaandoening is misschien niet levensbedreigend of beïnvloedt de autonomie van een persoon niet, maar kan een enorme impact hebben op hun mentale toestand en productiviteit.

Er zijn veel lagen aan de last van een ziekte op persoonlijk en emotioneel niveau.

Bij het bedrijf waar ik werk, Boehringer Ingelheim, bekijken we een onvervulde behoefte in zijn geheel om ons te helpen beslissen waar we ons onderzoek en ontwikkeling (R&D) op moeten richten.

We werken met patiënten bij elke mogelijke stap van het R&D-proces, wat ons helpt hun feedback te integreren en ons te richten op wat de werkelijke onvervulde behoefte van de patiënt is.

We kunnen geen echte vooruitgang boeken op het gebied van onvervulde behoeften, tenzij we van de patiënten zelf begrijpen wat ze nodig hebben of wat ze denken dat ontbreekt in hun behandelopties.

Daarom maak ik me zorgen over de voorstellen van de Europese Commissie in het EU-farmapakket met betrekking tot onvervulde medische behoeften. Zoals het momenteel is geformuleerd, is de definitie te smal en weerspiegelt het niet de diverse uitdagingen waarmee patiënten worden geconfronteerd. Deze beperkte reikwijdte zal niet alleen veel gezondheidsproblemen onbehandeld laten, maar het riskeert ook innovatie te verstikken door R&D-inspanningen die gericht zijn op het aanpakken van de bredere, complexere behoeften van patiënten te ontmoedigen.

Bijvoorbeeld, een injectie die thuis kan worden gedaan in plaats van in een ziekenhuis of een pil die een injectie vervangt, kan een wereld van verschil maken voor patiënten. Voor mensen met sclerodermie, die vaak last hebben van zwelling en beperkte mobiliteit in hun vingers, kan een hulpmiddel dat helpt bij het verwijderen van een pil uit de verpakking hun onafhankelijkheid en medicatiebeheer aanzienlijk verbeteren, wat zowel het comfort als de kwaliteit van leven ten goede komt.

Door het concept van onvervulde medische behoefte te beperken tot strikte maatstaven, lopen we het risico ons te verwijderen van de werkelijke behoeften van patiënten.

Voortgang in de wetenschap zal onze beslissingen begeleiden

Bij Boehringer Ingelheim zoeken we naar gebieden van onvervulde patiëntbehoefte, hoe deze zijn veranderd en voortgeschreden, en waar we een onderzoeksgebied kunnen betreden of verlaten, hetzij omdat de wetenschap is gevorderd, hetzij omdat er al behandelingen in de pijplijn zijn.

We gebruiken de Internationale Statistische Classificatie van Ziekten en Gerelateerde Gezondheidsproblemen van de Wereldgezondheidsorganisatie — die duizenden ziektegebieden categoriseert, van kanker tot infectieziekten. We kijken naar waar de doorbraakwetenschap overeenkomt met onze capaciteiten en expertise en wat patiënten het meest nodig hebben.

Voor Boehringer Ingelheim omvat dit bijvoorbeeld oncologie, ontstekingsziekten en ernstige geestelijke gezondheidsproblemen, evenals onderzoek naar de bredere cardio-renale metabolische ziekten.

De uitdagingen van onderzoek naar onvervulde patiëntbehoefte — en waarom we doorgaan

Mijn hoop als onderzoekwetenschapper is dat we enkele van de onvervulde patiëntbehoeften waaraan we vandaag werken, kunnen oplossen en vooruitgang kunnen boeken naar een toekomst waarin wetenschap ons in staat stelt om nog meer ziekten te behandelen.

Wetenschappelijk onderzoek is nooit lineair, en het zoeken naar een eerste-in-zijn-soort behandeling kan ons in onbekend terrein brengen. Ons werk is gebaseerd op hypothesen die zijn gebaseerd op de wetenschappelijke kennis die we op dat moment hebben. We leren voortdurend van mislukkingen, en we passen deze kennis toe op toekomstig onderzoek.

In klinisch onderzoek speelt toeval vaak een rol. We volgen de wetenschap, wat ons soms leidt naar het vinden van behandelingen voor ziekten die oorspronkelijk niet als doel waren gesteld. We moeten leren van de wetenschap en ons dienovereenkomstig aanpassen om nieuwe behandelopties te ontwikkelen.

Hoe verder we komen, hoe meer we ook willen dat Europa in de wereldwijde innovatiewedstrijd blijft en aan de voorhoede van de farmaceutische R&D staat.

Het zal cruciaal zijn dat Europa de juiste politieke beslissingen neemt om ervoor te zorgen dat de technologieën en behandelingen van morgen ook in Europa worden onderzocht en ontwikkeld, en snel de patiënten bereiken waar zij zich ook bevinden.

Eenmaal de wereldwijde krachtpatser van farmaceutische innovatie, heeft Europa helaas een aanzienlijke daling van zijn wereldwijde aandeel in R&D-investeringen gezien in de afgelopen twee decennia, met verontrustende gevolgen: 25 jaar geleden kwam één op de twee nieuwe behandelingen uit Europa. Tegenwoordig is dat minder dan één op de vijf. In klinische proeven is het aandeel van Europa in klinische proeven dramatisch gedaald van 22% in 2013, naar 18% in 2018 en naar 12% in 2023. Deze trends onderstrepen de dringende behoefte aan actie en een ondersteunender klimaat, zoals recentelijk is aangegeven door de politieke leiders van de EU, die de farmaceutische industrie nu erkennen als een strategische sector voor de toekomst van Europa.

Het zal van vitaal belang zijn dat Europa de juiste politieke beslissingen neemt om ervoor te zorgen dat de technologieën en behandelingen van morgen ook in Europa worden onderzocht en ontwikkeld, en snel de patiënten bereiken waar zij zich ook bevinden.

Als optimist van nature, een gepassioneerde wetenschapper en toegewijde Europeaan, ben ik ervan overtuigd dat het koesteren van wetenschappelijke vooruitgang en een patiëntgerichte mindset in Europa de weg kan effenen voor meer transformerende therapieën en miljoenen mensen kan helpen om gezonder en gelukkiger te leven.